'퓨어스템-에이디주' 내년 하반기 품목 허가 신청…최대 300만 바이알 생산 라인 확보편리성·경제성·안전성 3박자 '척척'…국내 아토피 환자 100만명 시대2024년 글로벌 시장 10조원 예상…"환자 면역기전 정상화 등 근본 치료 목표"
[IB토마토 최용민 기자]
강스템바이오텍(217730)이 아토피 피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디주'에 대한 임상 3상 투약을 완료했다. 회사는 내년 상반기 임상 데이터를 확보하고, 하반기에 품목허가를 신청할 예정이다. 퓨어스템-에이디주는 편의성은 물론 경제성, 안전성까지 갖추고 있다는 평가를 받고 있다. 특히 2024년 국내를 포함해 글로벌 아토피 치료제 시장은 10조원에 달할 것으로 예상되고 있어 강스템바이오텍 실적 개선에 크게 기여할 것으로 전망된다.
강스템바이오텍 GMP센터에서 줄기세포 치료제 제조 및 임상시험용 줄기세포 생산 및 품질을 관리하고 있다. (사진=강스템바이오텍)
신속 투약 등 편리성 확보…MCB 통해 최대 300만 바이알 생산
1일 업계에 따르면 강스템바이오텍은 지난달 23일 총 315명에 대한 퓨어스템-에이디주 임상 3상 투약을 완료했다. 이 물질은 제대혈 줄기세포를 원천으로 산모의 탯줄 혈액에서 채취한다. 이 때문에 면역기능 및 손상조직 재생 등에서 효능을 입증 받았다. 특히 회사에 따르면 동종 줄기세포로 환자로부터 세포 채취나 배양 등의 과정 없이 간편하고 신속하게 투약이 가능하다.
다만, 지방이나 골수 등 다른 줄기세포 대비 채취 및 배양의 난이도가 높은 편에 속한다. 이에 강스템바이오텍은 마스터세포은행(MCB)을 통해 최대 300만 바이알까지 생산과 공급이 가능한 시스템을 구축했다. 회사 측은 이를 통해 치료제의 균일한 효능 및 품질의 일관성을 확보했다는 입장이다. 특히 향후 임상시험 약물 및 치료제 생산 시 MCB를 활용할 수 있어 출산율 하락에 따른 줄기세포 공급 문제는 발생하지 않을 것으로 전망된다.
특히 이번 임상시험은 지난 1차 3상 임상시험 경험을 바탕으로 최적의 프로토콜을 설계한 것으로 알려졌다. 먼저 이전 임상시험의 경우 동결 보관된 치료제를 해동한 후 병원에 공급해 환자에게 투약했다. 이 경우 임상의약품이 냉장 상태로 장기간 상온에 노출되기 때문에 세포활성도가 높게 유지되지 못하는 문제가 발생했다. 약효가 감소할 수 있는 여지가 있었다는 것이다.
그러나 이번에 진행한 3상 임상시험에서는 영하 70도 이하로 유지된 임상의약품을 냉동 상태로 병원에 공급하고 환자에게 투약 직전 해동시켜 상온 노출 기간을 최소화했다. 이로 인해 세포활성도가 높게 유지된 상태로 환자들에게 투약할 수 있는 장점이 있어 유효성 개선을 기대할 수 있다.
또한 회사는 동결제형으로 공급된 임상의약품을 병원에서 직접 해동해 사용할 수 있도록 세포해동기(Purple Vie, 퍼플비)를 공동 개발했다. 특히 이 해동기는 기존 해동기와 달리 물 없이도 해동이 가능해 해동시간이 짧고, 일관된 품질을 유지할 수 있는 등 이번 임상에 최적화된 제품이라는 평가가 나온다.
아울러 임상에 참여하는 환자의 어려움을 감안해 참여 환자 전원이 퓨어스템-에이디주를 투여 받을 수 있도록 전환설계를 도입한 것으로 알려졌다. 이 방법은 시험약군은 시험약을 투여 받고 12주 후 위약을 투여, 위약군은 위약을 먼저 투여 받고 12주 후 시험약을 투여받는 형식이다.
강스템바이오텍 관계자는 <IB토마토>와의 인터뷰에서 "이를 통해 임상 환자의 불안감을 낮추고, 구제약물 및 병용약물과 같이 임상 참여자의 유효성 분석에 영향을 줄 수 있는 조건을 잘 통제할 수 있어 결과에 대한 객관성을 높였다"라고 말했다.
환자 투약 시 높은 세포활성도를 유지할 수 있도록 투약 직전까지 영하 70도 이하의 동결제형을 유지하는 ‘퓨어스템-에이디 주’ (사진=강스템바이오텍)
아토피 국내 환자 100만명…글로벌 시장 10조원 예상
지난 2021년 기준 아토피 피부염 국내 환자 수는 약 100만명으로 만 20세 성인 환자의 경우 꾸준히 증가해 같은 해 전체 환자 수의 52%에 달했다. 국내 아토피 치료제 시장은 연간 약 5천억원 규모로 추정되며, 데이터분석기업 글로벌데이터에 따르면 미국, 일본 등 주요 7개국 아토피 치료제 시장은 2024년 73억 달러(한화 약 9조~10조원)에 달할 것으로 전망된다.
또한, 회사는 퓨어스템-에이디주가 안전성에 대한 우려가 없는 치료제가 될 수 있다고 강조한다. 반복투약 및 장기복용에 따른 부작용이 있는 환자들에게 지난 임상시험을 통해 장기추적조사를 한 결과 최대 3년까지 중대한 부작용이 발생하지 않은 것으로 나타났다. 특히 이번에 진행한 임상 3상도 투약완료 시까지 부작용이 발생하지 않은 상태다.
여기에 산정특례(보험혜택) 미해당 환자의 경우 고가의 약을 지속적으로 투약받기에는 부담스러운 것이 사실이다. 산정특례 미해당의 경우 최대 연간 최대 2천만원까지 치료비용이 부담되는데, 퓨어스템-에이디주는 해당 비용의 약 50% 이상 가격 경제력이 있을 것으로 예상된다.
아울러 퓨어스템-에이디주는 특정인자만을 억제해 증상을 개선시키는 게 아닌 PGE2, TGF-beta 등과 같은 면역조절인자를 분비해 아토피성 피부염 유발에 관여하는 TH2 세포, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절한다. 회사는 이를 통해 환자의 면역기전을 정상화해 기존에 없던 근본적 치료를 목표로 하고 있다.
강스템바이오텍 관계자는 <IB토마토>와의 인터뷰에서 "퓨어스템-에이디주는 기존 치료제 대비 새로운 면역기전을 통한 근본적 치료를 목표로 단회투여-중장기효과라는 차별점이 있다"라며 "군입대, 해외유학 및 장기출장 등으로 장기적, 반복적 치료가 어려운 환자들에게 새로운 치료법을 제시할 수 있다"라고 강조했다.
최용민 기자 yongmin03@etomato.com