[IB토마토 박수현 기자] 희귀질환 치료제 전문기업
티움바이오(321550)가 연구개발(R&D) 투자를 아끼지 않고 있다. 지난해 말 면역항암제 ‘TU2218’에 대한 식품의약품안전처 임상 1/2상 시험계획을 승인받은 데 이어 혈우병 치료제 ‘TU7710’ 임상을 신청하는 등 국내 임상에 속도를 내는 모습이다.
티움바이오는 ‘TU7710’의 1상 임상시험계획을 식약처에 신청했다고 8일 밝혔다. TU7710은 회사의 주력 파이프라인 중 하나로 TU2218과 함께 글로벌 임상2상이 진행 중인 혈우병 치료제다.
.png "티움바이오 파이프라인 현황. (사진=티움바이오)")
티움바이오 파이프라인 현황. (사진=티움바이오)
이번 TU7710의 임상1상은 건강한 성인 남성을 대상으로 안전성과 내약성 등을 평가하는 내용이다. 회사는 1상을 통해 최대 내약 용량을 확인하고 2상 권장 용량을 산출할 계획이다.
TU7710의 임상시료 공정개발은 CDO 전문 자회사 ‘프로티움사이언스’에서 수행했으며, 시료 생산은 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 제조·품질관리기준(cGMP)에 부합하는 생산설비를 갖춘 써모피셔사이언티픽 그룹의 CMO 자회사 ‘Patheon’에서 담당했다고 회사 측은 설명했다.
혈우병은 선천적으로 혈액 내 응고인자가 부족해 발생하는 유전성 질환이다. 평생 관리가 필요하기 때문에 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄여주는 방향으로 치료제가 개발되고 있다.
혈우병은 1만명 중 1명 정도가 걸리는 희귀질환임에도 비싼 약가로 인해 미국과 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스페인, 일본 등 글로벌 시장규모는 약 11조원 수준이다. 또한 혈우병은 통계적으로 임상 단계에서의 성공확률이 일반적인 신약 대비 매우 높고 임상 이후 허가에 걸리는 기간이 짧다고 알려져 있다.
티움바이오는 TU7710을 글로벌 임상을 통해 약효를 입증하고, 국내 임상1상을 통해 안정성을 확인하겠다는 입장이다.
회사 관계자는 “TU7710은 면역원성 측정에서 기존 치료제 대비 낮은 수치를 보여 안전성 또한 확보해 혈우병 환자들에게 높은 편의성과 삶의 질 개선에 도움이 될 수 있을 것으로 생각한다”라고 말했다.
그러면서 “이번 국내 임상1상에서 건강한 성인 남성을 통해 안전성을 확인하고 혈우병 환자 대상으로 다국가 임상을 통해 TU7710의 약효를 확인할 예정”이라고 덧붙였다.
한편 국내외 임상이 진행될수록 티움바이오의 R&D 지출비용은 증가할 것으로 보인다. 지난 2019년 64억원 정도였던 회사의 R&D 비용은 2020년 105억원, 2021년 261억원으로 가파른 상승곡선을 그려왔다. 올해 1분기에는 45억원을 사용했다.
박수현 기자 psh5578@etomato.com